2025年11月6日，强生公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其达雷妥尤单抗皮下制剂DARZALEX Faspro®作为单药疗法，用于治疗成人高危冒烟型多发性骨髓瘤。早在FDA之前，欧洲监管机构就已经在7月批准该药用于治疗冒烟型多发性骨髓瘤。
冒烟型多发性骨髓瘤是一种无症状恶性肿瘤，其基因组与活动性多发性骨髓瘤相同，且可在骨髓中检测到这些异常细胞。据估计，约50%的高危冒烟型多发性骨髓瘤患者可能在确诊后两年内进展为活动性疾病。目前，高危冒烟型多发性骨髓瘤的标准治疗方案是积极监测，以追踪生化指标进展和/或终末器官损害的迹象。最新证据表明，进展为活动性多发性骨髓瘤高风险人群可能受益于早期治疗干预。
DARZALEX Faspro是CD38靶向抗体达雷妥尤单抗的皮下制剂，是由达雷妥尤单抗与重组人透明质酸酶PH20共同配制。这是首个获批用于治疗高危冒烟型多发性骨髓瘤的药物，使得能够在疾病发展成活动性多发性骨髓瘤之前进行早期干预。
展开剩余67%注意，DARZALEX Faspro仅适用于高危冒烟型多发性骨髓瘤患者，不适用于其他风险类别。
这项批准基于一项针对高危闷烧型多发性骨髓瘤患者的开放性随机3期试验(AQUILA；NCT03301220)，评估了DARZALEX Faspro相比主动监测的疗效。
随机分配到治疗组的患者接受DARZALEX Faspro 1,800毫克/30,000单位皮下注射，从第1周到第8周每周一次，从第9周到第24周每2周一次，从第25周开始每4周一次，直到39个周期或最长36个月，或直到诊断出多发性骨髓瘤或出现不可接受的毒性。
主要疗效结果指标是独立审查委员会(IRC)确定的无进展生存期（PFS），定义为根据IMWG多发性骨髓瘤诊断标准诊断为多发性骨髓瘤或死亡。
共有390例患者被随机分组：194例分配至DARZALEX Faspro组，196例分配至主动监测组。
结果显示，DARZALEX Faspro组患者在无进展生存期的主要终点方面有显著改善，中位无进展生存期尚不可评估，而主动监测组的中位无进展生存期为41.5个月。与主动监测相比，DARZALEX Faspro®将疾病进展为活动性多发性骨髓瘤或死亡的风险降低了51%。
其他疗效终点数据显示，DARZALEX Faspro组患者的总缓解率为63.4%，其中，患者严格意义上的完全缓解率、完全缓解率、非常好的部分缓解率、部分缓解率分别为3.6%、5.2%、21.1%、33.5%。而主动监测组的总缓解率仅为2%，达到完全缓解及以上的患者数量为0，达到非常好的部分缓解和部分缓解的患者比例均为0.5%。
试验中，接受DARZALEX Faspro单药治疗的患者最常见的不良反应（≥20%）为上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲劳、腹泻、皮疹、睡眠障碍、感觉神经病变和注射部位反应。
参考来源：‘DARZALEX FASPRO®is the first and only treatment approved by the U.S. FDA for patients with high-risk smoldering multiple myeloma’，新闻稿。Johnson & Johnson；2025年11月6日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。
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